異常な蛋白質に対する低分子薬の2つのアプローチ

シャペロン薬、標的蛋白質分解誘導薬。その創薬研究の最前線では

　異常な蛋白質に対する低分子薬の創薬アプローチとして、不安定な標的蛋白質の立体構造を安定化する「シャペロン薬」と、ユビキチン・プロテアソーム系を利用して標的蛋白質を分解する「標的蛋白質分解誘導薬」に注目が集まっている。

　「シャペロン薬」は、ライソゾーム病や嚢胞性線維症の治療薬として、国内外で複数の製品が実用化しており、新たな疾患を対象とした開発も進んでいる。将来は、神経変性疾患や癌を対象に、決まった構造を取らない天然変性蛋白質の立体構造を安定化し、凝集を防ぐシャペロン薬が実現する可能性もある。

　「標的蛋白質分解誘導薬」は、グローバルの大手製薬企業が創薬研究を本格化させており、最近では、米国のベンチャー企業が、アンドロゲン受容体の分解を誘導する標的蛋白質分解誘導薬の臨床試験を開始。癌領域を中心として、国内でも標的蛋白質分解誘導薬に取り組み始める製薬企業が出てきている。

　本セミナーでは、「シャペロン薬」と「標的蛋白質分解誘導薬」の創薬研究に携わっているアカデミアや企業の専門家を迎え、それぞれの低分子薬の研究の歴史、最新の研究開発状況について、解説してもらう。パネルディスカッションでは、2つのアプローチの棲み分けなどについても議論する予定だ。活発な議論の場として、情報共有の場として、絶好の機会をぜひ活用してほしい。

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