低分子薬で核酸を標的に

核酸に作用して、スプライシングや蛋白質翻訳を正常化

　核酸を創薬標的とした低分子化合物の研究に注目が集まりつつある。一本鎖のmRNAの部分的構造や、疾患に特徴的にみられるDNAの構造（非相補的な塩基対）を認識し、スプライシングを正常化したり、異常な蛋白質翻訳を阻害する低分子化合物を探索する取り組みが国内外で広がっている。もし実現すれば、新しいクラスの低分子薬として実用化されることになる。

　活性部位がなく、これまで狙いにくかった蛋白質や蛋白質間相互作用（PPI）であっても、その上流のmRNAであれば狙うことができる他、蛋白質に翻訳されずに機能するノンコーディングRNA（ncRNA）も創薬標的にすることができる。海外では、核酸を創薬標的とした低分子薬の開発を手掛けるベンチャー企業が相次いで立ち上がっており、グローバルの大手製薬企業の中にも取り組むところが出始めた。

国内外の創薬研究は、どのような段階なのか――。
核酸医薬とのすみ分けはどうなるのか――。
核酸を標的とする化合物の特異性は出せるのか――。

　本セミナーでは、核酸を創薬標的とした低分子薬の創薬研究に携わっているベンチャー企業やアカデミアの専門家を迎え、最新の研究開発状況、創薬手法、創薬の課題などについて考えたい。活発な議論を通じ、情報共有やネットワーキングにご活用いただければ幸いだ。

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